В США разрешили клиническое исследование препарата для лечения кожных нейрофибром при нейрофиброматозе
3 ноября 2026 года американская биотехнологическая компания Pasithea Therapeutics объявила о получении разрешения Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) на проведение клинического исследования II фазы препарата PAS-004 для лечения кожных нейрофибром при нейрофиброматозе.
Кожные нейрофибромы — одно из самых распространённых проявлений нейрофиброматоза. Они обычно начинают появляться в подростковом возрасте, а с годами их количество может значительно увеличиваться. У некоторых пациентов возникают единичные опухоли, у других — сотни и даже тысячи. Несмотря на доброкачественный характер, кожные нейрофибромы могут существенно влиять на качество жизни. Они способны вызывать физический дискомфорт, изменять внешность и становиться причиной серьезных психологических переживаний.
При этом до сих пор в мире не существует одобренной системной лекарственной терапии, предназначенной специально для лечения кожных/подкожных нейрофибром.
Сегодня основными методами их удаления остаются хирургическое вмешательство, лазерные и другие процедуры. Но когда нейрофибром очень много, такие методы имеют существенные ограничения.
PAS-004 — экспериментальный МЕК-ингибитор нового поколения, предназначенный для приема внутрь один раз в сутки. Он воздействует на сигнальный путь RAS/MAPK, нарушение работы которого играет важную роль в развитии опухолей при НФ. Препарат уже изучается в клинических исследованиях у взрослых пациентов с плексиформными нейрофибромами, а теперь компания получила разрешение исследовать его и при кожных нейрофибромах.
Компания планирует провести рандомизированное плацебо-контролируемое исследование II фазы, чтобы оценить эффективность и безопасность PAS-004 у пациентов с кожными нейрофибромами. Это важный этап на пути к возможной регистрации препарата.
Препарат пока остается экспериментальным. Его эффективность и безопасность при лечении кожных нейрофибром ещё предстоит установить.
В последние годы появились новые возможности лекарственного лечения плексиформных нейрофибром. Но кожные нейрофибромы, с которыми сталкивается огромное количество людей с НФ, по-прежнему остаются серьезной нерешенной проблемой. При этом пациенты нередко рассказывают, что именно кожные проявления заболевания оказывают наиболее тяжелое влияние на их повседневную жизнь, самооценку и социальные отношения.
Появление новых направлений исследований дает нам всем надежду, что в будущем возможности лечения будут расширяться не только для пациентов с плексиформными, но и с кожными нейрофибромами.
С полным тестом пресс-релиза можно ознакомиться по ссылке.
Больше информации о препарате тут.