Национальные институты здоровья США (NIH) опубликовали последние доступные данные по клиническим исследованиям препарата Селуметиниб (Selumetinib). Исследования в ходе фазы 2 клинических испытаний продемонстрировали, что применение данного препарата дает положительный эффект в виде уменьшения неоперабельных плексиформных нейрофибром у детей с нейрофиброматозом 1-го типа. Также наблюдается снижение болевых ощущений, улучшается функционирование общей системы организма и качество жизни.
Официально результаты были опубликованы 18 марта 2020 года в Медицинском журнале Новой Англии (New England Journal of Medicine).
По словам ведущего автора исследования Бриджитт Уайдман, несмотря на то, что разработка данного препарата – еще не путь к полному исцелению пациентов с нейрофиброматозом, он уже помогает уменьшить размер опухолей и обеспечить детям более качественные условия жизни.
Рост плексиформных нейрофибром является известным осложнением в жизни пациентов с нейрофиброматозом – их объем в отдельных случаях может достигать до 20% от общего веса ребенка. Хирургическое вмешательство не всегда является возможным, так как нейрофиброма может быть соединена со здоровыми нервами и тканями. Кроме того, даже после операции не исключен риск повторного роста нейрофибромы, что особенно часто наблюдается у детей.
Как отметила д-р Уайдман, в этом направлении еще предстоит проделать огромную работу, однако полученные результаты уже являются большим шагом вперед в развитии методов терапии для нейрофиброматоза 1-го типа.
Ссылка на источник.