В мае 2021 г. биофармацевтическая компания NFlection Therapeutics (США), специализирующаяся на разработке таргетных методов лечения редких заболеваний, завершила фазу исследования 2а, направленного на изучение безопасности, переносимости и фармакодинамики препарата NFX-179 и объявила его результаты положительными.
Препарат NFX-179 проходит клинические исследования на предмет лечения кожных фибром у пациентов с нейрофиброматозом 1 типа. Кожные нейрофибромы – это опухоли, которые растут из мелких нервов на коже или непосредственно под кожей и проявляются в виде небольших бугорков (часто называемых пациентами “шариками” под кожей), которые обычно проявляются у людей с НФ1 во время полового созревания. С возрастом их количество может увеличиваться. Нейрофибромы обычно являются доброкачественными, но могут вызывать зуд или боль и даже искажать внешность, что в свою очередь может вызвать депрессию или склонность к изоляции от других людей.
По своему действию NFX-179 – это МЕК-ингибитор, являющийся ингибитором митоген-активируемой протеинкиназы 1 и 2 (MEK1/2). Таргетный препарат блокирует сигнальный путь RAF-MEK-ERK, который часто активируется при онкологических заболеваниях у человека. Благодаря этому, такие ингибиторы имеют потенциал для лечения некоторых видов опухолей, в том числе возникающих при нейрофиброматозе 1 типа.
Говоря простыми словами, препарат NFX-179 представляет собой специальный гель для местного применения, который наносится непосредственно на кожу в месте расположения фибромы. Затем ингибитор начинает воздействовать на активный путь (проще говоря, воздействует на саму опухоль), после чего постепенно растворяется в крови. В результате такого постепенного распада в организм попадает лишь незначительная его часть, благодаря чему побочные эффекты от лечения таким ингибитором минимальны. Для сравнения, ингибиторы МЕК, вводимые перорально, часто имеют повышенный уровень токсичности и дают побочные эффекты в виде угревой сыпи, диареи, периферических отеков и повышенной утомляемости.
МРОО “22/17” поздравляет команду NFlection Therapeutics с успешным завершением очередной фазы исследования и желает дальнейших успехов в работе над проектом, благодаря которому жизнь людей с нейрофиброматозом может стать лучше уже в ближайшее время.
Подробнее о разработке NFX-179, методе его воздействия и результатах завершенной стадии можно почитать по ссылке (на английском языке).