Мы рады сообщить, что компания NFlection, которая работает над новым препаратом для лечения кожных нейрофибром у пациентов с НФ1 сообщила о положительных результатах исследования препарата NFX‑179 на фазе 2b.
Препарат NFX‑179 представляет собой MEK-ингибитор в виде геля, использование которого в перспективе будет сокращать объем и размер кожных фибром. По данным исследования препарат показал свою эффективность и достаточно хорошую переносимость у пациентов, принимающих участие в исследовании (проводится на территории США).
Компания разработчик планирует перевести исследование на фазу 3 уже в 2024 году.
Более подробно про проводимое исследование вы можете прочитать здесь.
Немного информации о фазах исследований, которые проходит любой препарат, прежде, чем станет доступен пациентам:
- Доклинические исследования проводятся in vitro (в пробирках) и на лабораторных животных. На этом этапе подробно изучается механизм действия, зависимость доза-эффект и концентрация – эффект, продолжительность действия, потенциальные пути введения нового лекарства.
- I фаза – первое испытание безопасности нового лекарства на добровольцах.
- II фаза – оценка безопасности и эффективности на пациентах, то есть испытание у пациентов с заболеванием, для которого предназначено лекарство. Ее основная цель – подтвердить полученные на доклинических исследованиях данные об эффективности и безопасности. На этом же этапе осуществляется подбор оптимальной дозы и схемы применения.
- III фаза – сравнительная оценка эффективности лечения в основной и контрольной группах. Это одна из самых масштабных и дорогостоящих частей разработки лекарств. Она проводится с участием большего количества пациентов. Цель – подтвердить терапевтическую пользу. Дополнительно исследуют зависимость доза-эффект, возможность применения лекарственного препарата у различных групп пациентов, в т.ч. с сопутствующей патологией, на различных стадиях заболевания или в комбинации с другими лекарственными препаратами. По результатам проведенных исследований формируется регистрационное досье, которое необходимо для регистрации нового лекарства.
- IV фаза – может проводиться после регистрации лекарственного препарата в пределах показаний, в отношении которых разрешено медицинское применение. Эта фаза используется для усовершенствования схем дозирования, уточнения оптимальных сроков лечения, взаимодействия с пищей и другими препаратами, отдаленных результатов лечения. В ходе таких исследований могут обнаружиться редкие, но опасные побочные эффекты.
Мы стараемся собирать, переводить и публиковать для вас самые интересные и актуальные новости из мира нейрофиброматоза. Вы можете поддержать нашу деятельность благотворительным взносом у нас для сайте, чтобы мы могли продолжать держать вас в курсе самых важных новостей.