В апреле 2020 года в США впервые был одобрен препарат для лечения неоперабельных плексиформных нейрофибром у детей с нейрофиброматозом 1 типа.
Селуметиниб является ингибитором митоген-активируемой протеинкиназы 1 и 2 (MEK1/2). Эти белки являются ключевыми компонентами сигнального пути RAF-MEK-ERK, который часто активируется при онкологических заболеваниях у человека. В норме белок нейрофибромин-1, который кодируется геном NF1, является регулятором данного сигнального пути, но мутация в гене NF1 приводит к патологической активации пути RAF-MEK-ERK. Селуметиниб блокирует активность белковых киназ (MEK) и тормозит рост и пролиферацию клеток, в жизнедеятельности которых активно участвует данный сигнальный путь. Данный препарат уже доказал свою эффективность в клинических испытаниях, проведенных в США, и в настоящий момент проходит процедуру регистрации в РФ.
АстраЗенека осуществяет персонализированную программу раннего доступа к незарегистрированному лекарственному препарату селуметиниб (предоставление препарата бесплатно нуждающимся пациентам до регистрации в РФ).
Программа предназначена для детей в возрасте от 2 до 18 лет с нейрофиброматозом 1 типа с неоперабельными плексиформными нейрофибромами. Доступ в программу будет осуществляться по решению комиссии федерального лечебного учреждения и одобрению Министерства Здравоохранения Российской Федерации.
В настоящее время доступ в программу открыт в следующих медицинских учреждениях:
Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева (г.Москва). Для получения дополнительной информации по программе Вы можете обратиться непосредственно в НМИЦ ДГОИ им.Д. Рогачева. Для участия в программе необходимо обращаться к детскому онкологу Мареевой Юлии Михайловне.
ФГБОУ ВО Научно-исследовательский клинический институт педиатрии им. академика Ю. Е. Вельтищева (г. Москва). Для участия в программе необходимо обращаться к неврологам – эпилептологам Дорофеевой Марине Юрьевне или Пивоваровой Александре Михайловне.
Национальный медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова (г.Санкт-Петербург). Для участия в программе необходимо обращаться к детскому онкологу Диникиной Юлии Валерьевне.
Российская детская клиническая больница ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России (г. Москва). Для участия в программе необходимо обращаться к врачам-гематологам Донюш Елене Кронидовне или Кондрашовой Зинаиде Андреевне.
ГБУЗ «Санкт-Петербургский клинический научно-практический центр специализированных видов медицинской помощи (онкологический)» (г. Санкт-Петербург). Для участия в программе необходимо обращаться к онкологу Белогуровой Маргарите Борисовне.
ФГБУ “НМИЦ им. ак. Е.Н. Мешалкина” (г. Новосибирск). Для участия в программе необходимо обращаться к онкологу Штукерту Антону Владимировичу.
ГБУЗ «Республиканская детская клиническая больница» (г. Уфа). Для участия в программе необходимо обращаться к детскому онкологу Байрамгулову Рестему Равилевичу.
Также по любым возникающим вопросам вы можете обратиться к представителям МРОО помощи пациентам с нейрофиброматозом «22/17»: info@nf2217.ru