Программа раннего доступа к селуметинибу

В апреле 2020 года в США впервые был одобрен препарат для лечения неоперабельных плексиформных нейрофибром у детей с нейрофиброматозом 1 типа.

Селуметиниб является ингибитором митоген-активируемой протеинкиназы 1 и 2 (MEK1/2). Эти белки являются ключевыми компонентами сигнального пути RAF-MEK-ERK, который часто активируется при онкологических заболеваниях у человека. В норме белок нейрофибромин-1, который кодируется геном NF1, является регулятором данного сигнального пути, но мутация в гене NF1 приводит к патологической активации пути RAF-MEK-ERK. Селуметиниб блокирует активность белковых киназ (MEK) и тормозит рост и пролиферацию клеток, в жизнедеятельности которых активно участвует данный сигнальный путь.  Данный препарат уже доказал свою эффективность в клинических испытаниях, проведенных в США, и в настоящий момент проходит процедуру регистрации в РФ.

АстраЗенека осуществяет персонализированную программу раннего доступа к незарегистрированному лекарственному препарату селуметиниб  (предоставление препарата бесплатно нуждающимся пациентам до регистрации в РФ).

Программа предназначена для детей в возрасте от 2 до 18 лет с нейрофиброматозом 1 типа с неоперабельными плексиформными нейрофибромами. Доступ в программу будет осуществляться по решению комиссии федерального лечебного учреждения и одобрению Министерства Здравоохранения Российской Федерации.

В настоящее время доступ в программу открыт в следующих медицинских учреждениях:

Национальный медицинский  исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева (г.Москва). Для получения дополнительной информации по программе Вы можете обратиться непосредственно в НМИЦ ДГОИ им.Д. Рогачева.

ФГБОУ ВО Научно-исследовательский клинический институт педиатрии им. академика Ю. Е. Вельтищева (г. Москва).

Национальный медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова (г.Санкт-Петербург)

Морозовская детская городская клиническая больница (г. Москва)

Российская детская клиническая больница ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России (г. Москва)

ГБУЗ «Санкт-Петербургский клинический научно-практический центр специализированных видов медицинской помощи (онкологический)» (г. Санкт-Петербург)

Также по любым возникающим вопросам вы можете обратиться к представителям МРОО помощи пациентам с нейрофиброматозом «22/17»: info@nf2217.ru