1 июля 2024 г. американская биофармацевтическая компания SpringWorks Therapeutics объявила о подаче заявки на регистрацию нового препарата для лечения плексиформных нейрофибром у пациентов с НФ1.
Компания завершила подачу заявки на регистрацию препарата мирдаметиниб (ингибитор MEK) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).
Ранее FDA и EMA (Европейское агентство лекарственных средств) присвоили мирдаметинибу статус орфанного препарата для лечения плексиформных нейрофибром при нейрофиброматозе 1 типа, что позволяет регистрировать препарат по более ускоренной схеме.
Препарат уже прошел фазу 2b исследования ReNeu, в ходе которого оценивались эффективность, безопасность и переносимость препарата у пациентов старше 2 лет, имеющих плексиформную нейрофиброму.
По данным фармкомпании исследование продемонстрировало, что использование мирдаметиниба привело к значительному объективному ответу, подтвержденному слепыми независимыми исследованиями, а также уменьшение боли и улучшение качества жизни, связанного со здоровьем. В исследование были включены 114 пациентов, получавших мирдаметиниб в дозе 2 мг/м2 два раза в день (максимальная доза 4 мг два раза в день) независимо от приема пищи.
SpringWorks Therapeutics – американская биофармацевтическая
компания, специализирующаяся на лечении тяжелых редких заболеваний и рака.
С оригиналом пресс-релиза вы можете ознакомиться по ссылке.