12 февраля Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств в США (FDA) одобрило новый препарат для лечения неоперабельных плексиформных нейрофибром у взрослых и детей с НФ1 – мирдаметиниб.
Препарат одобрили на основании результатов исследования ReNeu фазы 2b, в котором приняли участие 114 пациентов в возрасте старше 2 лет (58 взрослых и 56 детей). Согласно результатам слепого независимого цисследования, препарат продемонстрировал 41%-ный ответ (N= 24/58) у взрослых и 52%-ный у детей (N=29/56).
У 88% взрослых и 90% детей с подтвержденным ответом на терапию наблюдался ответ продолжительностью не менее 12 месяцев, а у 50% и 48%, соответственно, ответ продолжался не менее 24 месяцев.У 10 пациентов в обеих группах также наблюдалось раннее и устойчивое значительное улучшение по сравнению с исходным уровнем боли и качества жизни.
Мирдаметиниб будет выпускаться в капсулах по 1 и 2 мг, а также в виде суспензии для приема внутрь по 1 мг, которая легко растворяется в воде.
Мы напоминаем пациентам, что данный препарат зарегистрирован пока только на территории США и вы не сможете приобрести его самостоятельно.
Здесь вы можете прочитать полный пресс-релиз.